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Details of procedures:

Detalhes dos Procedimentos:

You/your child will be first asked to sign this Informed Consent document before you/your child take part in this study.  During this Extension Study, you/your child will receive xxxxxx treatment once every week. You/your child will be weighed prior to each infusion to determine the amount of medication you/your child will receive.  The study drug solution will be given through a needle or catheter into you/your child’s vein. The infusion will take approximately four hours, and may be decreased to a minimum of two hours following the completion of the initial five extension study infusions, as tolerated. The tests and procedures (outlined below) will be carried out at certain time points throughout the study to determine the long-term safety and effectiveness of this treatment.

Você/Sua criança será convidado a assinar o documento de Consentimento Informado antes de tomar parte neste estudo. Durante este Estudo de Extensão, Você/Sua criança receberá tratamento xxxxxx uma vez por semana. Você/Sua criança será pesado antes de cada infusão, para determinar a quantidade de medicação que receberá. A solução do medicamento do estudo será ministrada na veia de Você/Sua criança através de uma agulha ou cateter. A infusão demorará aproximadamente quatro horas, e pode decrescer até um mínimo de duas horas, depois de decorridas as cinco infusões iniciais do Estudo de Extensão, se tolerado. Os testes e procedimentos (destacados abaixo) serão realizados em períodos de tempo determinados, durante o estudo, para determinar a eficácia e a segurança a longo prazo deste tratamento.  

The following is a description of the examinations you/your child will be required to participate in during the duration of the study. The schedules of these tests are listed after their description.

O que se segue é uma descrição dos exames que serão requeridos de Você/Sua criança para poder participar, e durante a duração do estudo. A programação destes testes está listada após a sua descrição.

Pulmonary function testing: You/your child will be asked to blow as hard as you/your child can into a mouthpiece that is connected to a machine that measures the total amount of air in the  lungs and how quickly you/your child can fill and blow out this air.

Teste de Função Pulmonar: Você/Sua criança será convidado a soprar o mais forte que possa em um bocal que está conectado a uma máquina que mede a quantidade total de ar nos pulmões e quão rapidamente Você/Sua criança pode encher e soprar este ar.

Six minute walk test: You/your child will be asked to walk (in a designated hospital area) for 6 minutes to determine your/your child’s endurance by measuring total distance traveled.

Teste de Caminhada de Seis Minutos: Você/Sua criança será convidado a caminhar (em uma área designada do hospital) por 6 minutos, para determinar a resistência de Você/Sua criança através da distância percorrida.

Sleep study: You/your child will be observed for at least 5 hours during a night sleep to monitor how your/your child’s breathing is affected by MPS I.

Estudo do Sono: Você/Sua criança será observada por, pelo menos, 5 horas, durante uma noite de sono, para monitorar como a sua respiração é afetada pela MPS I.

Joint range of motion: A physiotherapist will be used to record the range of motion of your/your child’s shoulders, elbows, hips, and knees.

Taxa de Movimento das Juntas: Um fisioterapeuta será usado para registrar a taxa de movimentação dos ombros, cotovelos, quadril e joelhos de Você/Sua criança.

Blood and urine collection: Approximately 50 mls (1 cup) of urine will be collected and will be used to measure urine mucopolysaccharides.

Coleta de Sangue e de Urina: Aproximadamente 50 mL (1 xícara) de urina serão coletados e usados para medir os mucopolissacarídeos na urina.

Questionnaires/Diaries:  You/your child will fill out a series of questionnaires which measure your/your child’s quality of life and activity level.

Questionários/Diários: Você/Sua criança preencherá uma série de questionários que medirão sua qualidade de vida e seu nível de atividade.